基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”,實現對特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技術自問世以來,就有著其它基因編輯技術無可比擬的優勢,技術不斷改進后,更被認為能夠在活細胞中最有效、最便捷地“編輯”任何基因。
自從科學家發現生命的遺傳密碼主要存在于DNA雙螺旋結構以來,人類就開始了基因編輯技術的幻想?!叭藗兿胍ㄟ^基因編輯技術來改寫DNA這本 生命的無字天書 ,就像用電腦編輯一篇word文件,可以利用鼠標和鍵盤等手段進行編輯?!敝袊茖W院動物研究所研究員李偉博士說。
然而長期以來,科學家們只能通過物理和化學誘變、同源重組等方式對DNA進行編輯,但這些方法都不夠方便和精確。直到2012年,一種名為“CRISPR/Cas9”的DNA剪切技術橫空出世,讓科學家們看到了希望。與以前效率低下的DNA編輯方法相比,新工具就像一個DNA剪刀手,剪開特定RNA序列指向的地方,開啟細胞DNA的修復過程。由于Cas9系統優異的指向性和特定性,一問世就獲得了科學家們的青睞。
2015年7月,一個韓國科學小組利用CRISPR RNA引導的工程核酸酶修復了兩個頻發的大的染色體倒位——它們導致了近一半的重癥血友病A病例。這是第一次證實可以用可編程核酸酶糾正患者染色體倒位和其他大型的染色體重排。 復旦大學生命科學學院遺傳工程國家重點實驗室的研究人員,也通過CRISPR/Cas9技術進行特定基因敲除,快速、高效地構建了血友病乙模型小鼠,以期為血友病乙的研究提供更加便捷的途徑。甚至還有研究者用CRISPR成功治療了患有遺傳性肝病和肌營養不良的動物。
目前,該技術具有以下七種用途。
眾所周知,移植器官供不應求——需要移植器官的人多,可供移植的器官少。在科學家成功從人體干細胞中培養出新器官之前,我們需要考慮其它替代方法,例如:移植豬腎。不過,這種方法存在一大風險,那就是感染某種豬病毒。然而,CRISPR技術能夠解決這個問題,只要刪掉病原體的某些基因即可。
二型糖尿病患者需要注射胰島素,但這個過程需要扎針,會給人帶來不適??赡苋《男路椒ㄊ牵鹤銎つw移植手術,移植皮膚內含經CRISPR編輯的蛋白質(能夠幫助胰島素調節血糖水平)。
目前,編輯人體胚胎基因仍然只是個未來概念,是道德和醫學的雙重挑戰。然而,研究人員已成功利用CRISPR技術,在人體胚胎中編輯一個導致某種心臟病的基因。研究人員沒有繼續培養這些細胞,但這是項概念驗證研究——它證明,人類終有一日可能實現這個追求。
這點可能比不上消滅心臟病和治療糖尿病。但對許多人來說,世界總歸越美麗越好??茖W家成功利用CRISPR技術,剔除日本牽?;ǖ淖仙?,使它變成白色。
科學家擔心,CRISPR可能會帶來基因突變的風險。因此,研究人員開始尋找更溫和的使用方式。一支科研團隊僅僅通過改變外部表觀遺傳因素對基因的改造方式,成功治愈多種老鼠遺傳疾病。其實,科學家最初的擔心很可能毫無根據,但這項研究突破了CRISPR的能力極限。
隨著耐抗生素的超級細菌的出現,人類面臨著回歸黑暗時代的風險。應對方法之一:編輯病毒,增加某些基因片段,讓它迫使細菌自我毀滅。
最近,科學家成功利用CRISPR技術,將細菌轉化為微型錄音設備,讓它們能夠竊聽環境,并精確打上時間標記。將來,這項技術或許能夠用來記錄各種事情——從腸道藥物分解到水道污染變化。
上海沉匯儀器有限公司為中國的基因編輯技術提供相關儀器設備,為相關科研人員提供可靠的后勤保障。
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